米FDA、ステージ3の1型糖尿病小児にTzieldを迅速承認
今回の承認は、第3相PROTECT試験の結果に基づいている。同試験では、ステージ3の1型糖尿病と診断されてから6週間以内の8～17歳の患者328人を、Tzield群（217人）またはプラセボ群（111人）に無作為に割り付けた。参加者は12日間の点滴投与を受け、26週（約6カ月）後に2回目の12日間の投与を受けた。その結果、インスリン分泌能の指標である平均Cペプチド値の低下が、プラセボ群と比較して有意に抑制された（最小二乗平均差0.13pmol/mL、95％信頼区間0.09～0.17、P＜0.001）。
今回の適応は、臨床的有用性を予測する代替評価項目（サロゲートエンドポイント）であるCペプチド値の低下抑制を根拠とした迅速承認であり、臨床的有用性については現在進行中の確認試験で検証される予定である。
本試験で認められた有害事象は、これまでの試験結果と一貫しており、主なものはリンパ球減少症、嘔吐、発疹、白血球減少症、下痢、好中球減少症、肝トランスアミナーゼ値上昇、および頭痛であった。また、サイトカイン放出症候群や生命を脅かすウイルス再活性化などの重篤な有害事象も報告されている。FDAが承認した添付文書には、Epstein-Barrウイルス（EBV）およびサイトメガロウイルス（CMV）の再活性化を含む重篤なウイルス再活性化に関する枠組み警告（Boxed Warning）が盛り込まれており、白血球減少（リンパ球減少症や好中球減少症を含む）による感染症リスクにも注意が必要とされている。
Tzieldを製造・販売するSanofi社のグローバル開発責任者であるChristopher Corsico氏は、「今回のFDAによる迅速承認は、ステージ3の1型糖尿病と診断されて間もない8～17歳の小児において、Tzieldによる新たな治療の可能性を示すものであり、われわれはこれを歓迎する。Tzieldはステージ3の1型糖尿病の治療パラダイムに新たな選択肢をもたらし、医療従事者がインスリン産生β細胞に対する自己免疫反応をより積極的に抑制する治療アプローチを可能にすると期待している」との声明を発表した。
[HealthDay News 2026年7月1日]
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